Han tardado mucho tiempo en llegar, pero las nuevas terapias para la enfermedad de células falciformes aprobadas por la FDA están brindando una luz de esperanza.

La doctora Beth Stenger del Children 's Healthcare of Atlanta trata a pacientes pediátricos con la enfermedad, donde un grupo de trastornos hereditarios de los glóbulos rojos causa que estos se pongan duros, pegajosos y en forma de media luna.

“Obstruye los vasos sanguíneos, particularmente los vasos sanguíneos muy pequeños, por todo el cuerpo, llevando a episodios dolorosos y daños en los órganos durante la vida de un individuo con enfermedad de células falciformes", explicó Stenger.

Hasta ahora, la única cura para la enfermedad ha sido el trasplante de médula ósea o de células madre — pero puede ser riesgoso y no siempre funciona.

Las nuevas terapias eliminan la necesidad de un donante.

La compañía CASGEVY usa una técnica para alterar las células madre de un paciente.

Lyfgenia es una terapia genética basada en células que usa métodos de entrega de genes para la modificación genética.

“Los dos ensayos clínicos que llevaron a que estos dos productos fueran aprobados por la FDA redujeron dramáticamente el número de episodios dolorosos que estos pacientes experimentaron", agregó Stenger.

Los nuevos tratamientos no eliminan la enfermedad, y el alto costo y la estadía prolongada en el hospital podrían no permitir acceso para todos.

Los CDC estiman que unas 100 mil personas en Estados Unidos padecen de enfermedad de células falciformes. 

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